Генная терапия

Генная терапия — это совокупность методов генной инженерии, направленных на изменение генетических элементов (ДНК и РНК) соматических клеток в целях лечения наследственных и приобретенных заболеваний путем изменения функций генов.

На основе методов генной терапии разрабатываются методы лечения многих генетических заболеваний, нейродегенеративных заболеваний, онкологии, вирусных инфекций, в том числе ВИЧ, методы омоложения клеток, а также редактирования генома, в том числе и на стадии зиготы. Генную терапию можно условно разделить на: 1) введение в клетки гена или редактирование собственного гена для восстановления его недостаточной функции, приводящей к развитию заболевания; 2) подавление избыточной функции собственного гена, вызывающей заболевание; 3) введение генетических элементов, повышающих иммунный ответ организма.

Генетические элементы могут вводиться в клетку с помощью специальных векторов, созданных методами генной инженерии, и встраиваться в ее геном либо существовать вне генома и экспрессироваться временно. В случае с клетками человека эксперименты ведутся только с соматическими клетками, поскольку генетические манипуляции с половыми клетками человека в России запрещены.